Les vecteurs AAV sont des plateformes thérapeutiques efficaces pour le traitement des maladies génétiques. Cependant, les essais cliniques passés et en cours ont mis en évidence certaines limites, notamment la nécessité d’utiliser des doses élevées pour obtenir un bénéfice thérapeutique, et un tropisme tissulaire non ciblé.

Notre groupe se concentre également sur le développement de nouvelles particules d'AAV chimiquement modifiées ayant un effet thérapeutique accru, à l'interface entre la vectorologie et la chimie. Les AAV chimiquement modifiés devraient permettre de réduire considérablement les effets non désirés du transfert de gène médiés par des AAV, en particulier la réponse immune. Cette stratégie permettra donc de maximiser la transduction dans les tissus d'intérêt et d'améliorer l'indice thérapeutique dans la thérapie génique à base d'AAV.



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Avec le succès croissant des essais cliniques de thérapie génique et la mise sur le marché de produits dérivés des AAV, les exigences de fabrication et de contrôle de qualité augmentent. Notre groupe vise à améliorer les systèmes actuels de production de vecteurs viraux à grande échelle et à optimiser le génome recombinant AAV afin d’augmenter l’index thérapeutique des vecteurs AAV. Nous développons également de nouveaux outils analytiques basés sur le séquençage haut-débit, en particulier le SSV-Seq, afin d’identifier et quantifier les ADN résiduels ainsi que de permettre l’analyse de l’identité et l’intégrité des génomes AAV.

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Membres de l'équipe :

Mathieu Mével, PhD, Chercheur (Chercheur associé - Equipe Corail - laboratoire CEISAM UMR CNRS 6230), Co-team leader
Magalie Penaud-Budloo, Post-doc, Co-team leader
David Deniaud, Professeur associé (Equipe Corail - laboratoire CEISAM UMR CNRS 6230)
Dimitri Alvarez-Dorta, Post-doc (20% UMR INSERM 1089 - 80% UMR CNRS 6230)
Emilie Lecomte, Ingénieure
Mohammed Bouzelha, Ingénieur
Aurelien Leray, Doctorant (50% UMR INSERM 1089 - 50% UMR CNRS 6230)
Pierre-Alban Lalys, Doctorant (20% UMR INSERM 1089 - 80% UMR CNRS 6230)
Marianne Laugel, Doctorante