La plateau technologique « Preclinical Analytics Core » (PAC) propose son expertise pour l'évaluation de la biodistribution et du profil d'expression de transgènes suite à l'administration in vivo de produits de thérapie génique.
Une telle analyse est nécessaire pour comprendre la pharmacologie et la pharmacocinétique d'un produit thérapeutique, c'est-à-dire pour déterminer la présence, la persistance et le niveau d'expression de ce produit dans le tissu ciblé, mais aussi sa dissémination dans les tissus non ciblés et les liquides biologiques.

Un large panel de tests

  • Analyse de la biodistribution des produits de thérapie génique dans les tissus et les fluides biologiques par qPCR (quantification absolue du génome transgénique)
  • Analyse de l'expression des produits de thérapie génique dans les tissus par :
    • RT-qPCR (quantification relative du messager transgénique),
    • Western-Blot ou ELISA (détection spécifique de la protéine transgénique).

PAC est également en mesure de développer et de réaliser des tests d'expression in vitro requis pour le contrôle qualité d'un produit de thérapie génique avant sa libération. Ces tests d’expression in vitro sont réalisés après transduction de cellules adaptées puis analyses moléculaires et/ou biochimiques.



Transblot
ELISA
 

Une structure expérimentée

L'équipe a participé à un grand nombre d'études précliniques sur des modèles de rongeurs, de chiens et de primates non humains. Elle a également participé à des études de toxicologie avec des produits de thérapie génique pour des maladies neuromusculaires. Grâce à cette expérience, l'équipe est également en mesure d'assurer la coordination globale des études in vivo.

PAC évolue dans un environnement certifié ISO 9001, version 2015. Toutes les études sont réalisées avec une garantie de la traçabilité des données et des échantillons. Des procédures validées et des documents approuvés sont utilisés, quelque soit le type d'analyse.

L'équipement du plateau PAC comprend :

  • un broyeur de tissus (Qiagen, Tissue Lyser II),
  • un automate d’extraction (Hamilton, Microlab  Star),
  • un nanophotomètre,
  • des appareils PCR et qPCR,
  • un laveur de microplaques,
  • un lecteur de microplaques ELISA
  • un système de transfert de gels turbo.
qPCR
HAMILTON

PAC est supervisée par le Dr Caroline Le Guiner et dispose de ressources humaines dédiées (1 technicien à temps plein et 2 ingénieurs à temps partiel).